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【代表聲音】張灼華:加快對罕見病的研究、治療、救助和立法

2018-03-09 15:22:48  來源:紅網  作者:鄭濤

  

  全國人大代表、湖南省政協副主席、農工黨湖南省委主委張灼華。 攝影 李長宏

  紅網時刻記者 鄭濤 北京報道

  彭佑(化名)和妻子都不知道他們是戈謝病攜帶者。這是一種常染色體隱性遺傳性疾病,也是罕見病中的一種。直到他們的女兒樂樂(化名)出生后,在1歲多時被診斷為戈謝病患者,這個病讓樂樂生長發育遲緩,肝脾腫大,整個胸腹部鼓起。

  相對于多發病和常見病,罕見病因為患病人數相對較少往往被政府、衛生機構、醫藥企業以及社會公眾所忽視。“但它給患者帶來的傷害是巨大的,而且治療費用往往十分高昂。”3月9日,正在北京參加全國兩會的全國人大代表、湖南省政協副主席、農工黨湖南省委主委張灼華準備向大會提交《關于加快對罕見病的研究、治療、救助和立法的建議》。

  罕見病危害巨大、治療費用十分高昂

  罕見病雖然每一種患病的人數很少,但病種很多。目前認可的罕見病就有7000種以上。所以被影響的病人數依然巨大。按WHO罕見病發生率計算,罕見病患者有千萬人之多。累及的家庭和親人更多。罕見病給家庭和社會造成重大負擔,同時對社會整體健康水平和生活質量影響極大。

  “研究表明,罕見疾病80%以上為先天性疾病。”張灼華介紹說。如小胖威利綜合征,是一種因15號染色體基因突變導致的先天性罕見?。òl病率約1/15000)。如不及早地治療和干預,將導致嚴重的激素失調、情緒行為障礙、智力障礙、構音缺陷、性器官發育不全,因飽食中樞調節不良,在永遠的饑餓感中暴食,甚至被食物撐死。

  小胖威利在國外屬于重度殘疾,一生需要在監管下生活,其嚴重程度和對家庭造成巨大壓力和挑戰!如果能早診斷早治療,可以避免糖尿病、高血壓、呼吸衰竭等系列伴生病,可以調節小胖威利患者體重,增強運動能力、提高智力水平,成年后甚至能從事一些有規律性事務工作。但早期臨床診斷有一定困難,嬰幼兒期常常被診斷為腦癱,兒童期又極易被診斷為肥胖癥。罕見病的治療往往也費用高。

  小胖威利患者主要藥品——生長激素,價格昂貴且不在醫保藥品目錄之列!

  據估算,終其小胖威利患者一生需要花費500萬元左右。大量的罕見病患者家庭像小胖威利患者家庭一樣,因病致貧、因病返貧,甚至傾家蕩產,直至患者在無助中死去,父母親人在絕望中癲狂。

  加快對罕見病的研究、治療、救助和立法

  張灼華表示,目前,我國已基本建立起全民醫保制度,醫療衛生服務體系不斷完善,藥品供應保障體系進一步健全,分級診療制度建設加快推進,改革成果廣泛惠及人民群眾。然而,相對于多發病和常見病,罕見病因為患病人數相對較少往往被忽視。對罕見病的認識、控制和治療進展遲緩,導致罕見病患者的醫療和生活等相關基本需求,未能得到應有重視和保障,嚴重影響了“健康中國”戰略部署和“脫貧攻堅”任務的順利完成。

  與此同時,由于罕見病每種病的病人較少,每一種藥物的利潤少。藥廠等盈利性藥物研發機構對罕見病用藥物的開發缺乏興趣,導致罕見病用藥的缺乏和高價。

  張灼華建議,加大對罕見病的機制、診斷和治療的研發支持力度。推動早期診斷,藥物開發和治療新技術開發。由于絕大多數的罕見病是遺傳疾病,要加大對新生兒、兒童疑難疾病進行基因組研究和診斷研究。

  制定相關法律,對罕見病的認定標準,病種,醫療保障措施等明確規定。對罕見病患者的教育、就業、防止遺傳歧視等方面建立適當的保護政策。國家醫保藥品目錄中也應明確列入治療罕見疾病的藥品,制定罕見病醫療保障制度。將新生兒、兒童疑難疾病進行基因組分析診斷作為醫保項目。對出生保障過罕見疾病患者的家庭,在再生育時實施產前診斷。保障罕見疾病患者享有各項社會保障的權利。

  建立由國家統一協調管理的罕見疾病登記管理系統和醫療大數據;制定激勵政策,鼓勵罕見病藥物研發和生產。

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